Qed jingħad aktar u aktar dwar il-possibbiltajiet inkredibbli tat-terapija tal-ġeni. Din it-teknika relattivament żgħira kienet użata minn tobba Pariġini fi tifel b'anemija konġenitali ta' sickle cell. Ir-rivista «New England Journal of Medicine» informat dwar is-suċċess ta 'speċjalisti.
Il-proċedura saret 15-il xahar ilu fi tifel ta’ 13-il sena b’anemija tas-sickle cell. Minħabba l-marda, il-milsa tiegħu tneħħiet u ż-żewġ ġonot tal-ġenbejn ġew sostitwiti b'oħrajn artifiċjali. Kellu jagħmel trasfużjonijiet tad-demm kull xahar.
L-anemija taċ-ċelluli Sickle hija marda ġenetika. Il-ġene difettuż jibdel il-forma taċ-ċelluli ħomor tad-demm (ċelluli ħomor tad-demm) minn tondi għal minġel, li jġiegħelhom jeħlu flimkien u jiċċirkolaw fid-demm, u jikkawżaw ħsara lill-organi interni u t-tessuti u jġiegħelhom isiru ossiġenati. Dan jirriżulta f'uġigħ u mewt prematura, u trasfużjonijiet frekwenti tad-demm li jsalvaw il-ħajja huma wkoll meħtieġa.
Hôpital Necker Enfants Malades f'Pariġi neħħa d-difett ġenetiku tat-tifel, l-ewwel billi qered kompletament il-mudullun tiegħu, fejn huma prodotti. Imbagħad rekreawha miċ-ċelloli staminali tat-tifel, iżda qabel immodifikawhom ġenetikament fil-laboratorju. Din il-proċedura kienet tinvolvi l-introduzzjoni tal-ġene korrett fihom bl-għajnuna ta 'virus. Il-mudullun ġie riġenerat biex jipproduċi ċelluli ħomor normali tad-demm.
Il-kap tar-riċerka, prof. Philippe Leboulch qal lil BBC News li t-tifel, li issa għandu kważi 15-il sena, sejjer tajjeb u mhu qed juri l-ebda sintomi ta’ anemija taċ-ċelluli sickle. Ma jħoss l-ebda sintomi u ma jeħtieġx dħul l-isptar. Iżda għad m'hemm l-ebda kwistjoni ta' rkupru sħiħ. L-effettività tat-terapija se tiġi kkonfermata minn aktar riċerka u testijiet fuq pazjenti oħra.
Dr Deborah Gill mill-Università ta 'Oxford hija konvinta li l-proċedura mwettqa minn speċjalisti Franċiżi hija kisba kbira u ċans għal trattament effettiv tal-anemija taċ-ċelluli sickle.